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自年首款产品上市,RNAi领域已经有5款药物进入市场,两款针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)、一款针对肝卟啉症、一款针对原发性高草酸尿症1型、一款针对原发性高胆固醇血症。这个领域现今发展的一大重点是向更多适应症方向拓展,如慢性病、肿瘤均是拓展的方向。
RNAi用于肿瘤,整体还处在较为早期阶段。而在这些对肿瘤的探索中,圣诺医药(Sirnaomics)格外引人注意,因其开发的肿瘤RNAi产品进度较快,即将进入晚期确证性临床阶段。圣诺布局肿瘤领域源自临床上的意外发现,并在这一基础上继续发掘,从而走上了差异化方向。
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